EE.UU. aprobó el primer medicamento para uso humano fabricado por una planta transgénica
La Administración de Alimentos y Fármacos de EE.UU. (FDA) aprobó el primer medicamento producido por zanahorias genéticamente modificadas para uso en pacientes con enfermedad de Gaucher.
La Administración de Alimentos y Fármacos de EE.UU. (FDA) aprobó el primer medicamento producido por zanahorias genéticamente modificadas para uso en pacientes con enfermedad de Gaucher.
El fármaco, llamado Elelyso, alivia los síntomas de la enfermedad de Gaucher, un trastorno poco común que causa problemas que van desde la anemia a infecciones óseas. En la enfermedad de Gaucher, los pacientes tienen una deficiencia en la producción de la enzima glucocerebrosidasa, que causa la acumulación de grasa en órganos como el bazo, el hígado y los riñones y otras partes del cuerpo.
Los científicos de la compañía de biotecnología Protalix Biotherapeutics Israel han desarrollado un método para la fabricación de la enzima en las células de zanahoria transgénicas. El producto resultante, llamado taliglucerase alfa, entonces se inyecta en el paciente, evitando la formación o la reducción de los depósitos de grasa.
El Elelyso sirve como una alternativa más barata a otros tratamientos de reemplazo enzimático para la enfermedad de Gaucher tipo 1, el daño más común y menos grave. Esto se debe a que los medicamentos con los que compite Genzyme en EE.UU. y Shire en Irlanda, se producen a partir de cultivo de células de mamíferos, que son más caros de mantener y están más expuestos a la contaminación por virus y otros patógenos que no atacan los cultivos de células vegetales.
Según la FDA, unas 6.000 personas sufren de la enfermedad de Gaucher en los EE.UU. La aprobación de Elelyso ofrece una nueva terapia de reemplazo enzimático para un grupo seleccionado de pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1 y también demuestra el compromiso de la FDA para el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras - dijo Julie Beitz, director Oficina de Evaluación de Medicamentos III de la agencia de los EE.UU.
La capacidad de manipular los genes de las plantas para que produzcan enzimas humanas no es nueva, pero las preocupaciones sobre la mezcla de biología animal con la planta han impedido la aprobación de su uso en nuevas terapias. En 2006, sin embargo, la propia FDA había dado la aprobación para el uso de una vacuna para pollos producida en células vegetales. El éxito de éste y otros productos para el tratamiento de los animales en los últimos años, con el tiempo allanaron el camino para la aprobación de Elelyso. Los investigadores esperan que sea sólo el primero de una nueva serie de terapias alternativas fabricados en plantas genéticamente modificadas.
El fármaco, llamado Elelyso, alivia los síntomas de la enfermedad de Gaucher, un trastorno poco común que causa problemas que van desde la anemia a infecciones óseas. En la enfermedad de Gaucher, los pacientes tienen una deficiencia en la producción de la enzima glucocerebrosidasa, que causa la acumulación de grasa en órganos como el bazo, el hígado y los riñones y otras partes del cuerpo.
Los científicos de la compañía de biotecnología Protalix Biotherapeutics Israel han desarrollado un método para la fabricación de la enzima en las células de zanahoria transgénicas. El producto resultante, llamado taliglucerase alfa, entonces se inyecta en el paciente, evitando la formación o la reducción de los depósitos de grasa.
El Elelyso sirve como una alternativa más barata a otros tratamientos de reemplazo enzimático para la enfermedad de Gaucher tipo 1, el daño más común y menos grave. Esto se debe a que los medicamentos con los que compite Genzyme en EE.UU. y Shire en Irlanda, se producen a partir de cultivo de células de mamíferos, que son más caros de mantener y están más expuestos a la contaminación por virus y otros patógenos que no atacan los cultivos de células vegetales.
Según la FDA, unas 6.000 personas sufren de la enfermedad de Gaucher en los EE.UU. La aprobación de Elelyso ofrece una nueva terapia de reemplazo enzimático para un grupo seleccionado de pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1 y también demuestra el compromiso de la FDA para el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras - dijo Julie Beitz, director Oficina de Evaluación de Medicamentos III de la agencia de los EE.UU.
La capacidad de manipular los genes de las plantas para que produzcan enzimas humanas no es nueva, pero las preocupaciones sobre la mezcla de biología animal con la planta han impedido la aprobación de su uso en nuevas terapias. En 2006, sin embargo, la propia FDA había dado la aprobación para el uso de una vacuna para pollos producida en células vegetales. El éxito de éste y otros productos para el tratamiento de los animales en los últimos años, con el tiempo allanaron el camino para la aprobación de Elelyso. Los investigadores esperan que sea sólo el primero de una nueva serie de terapias alternativas fabricados en plantas genéticamente modificadas.
